2019年7月29日 -  Orchard Therapeutics（纳斯达克股票代码：ORTX）是一家领先的商业阶段生物制药公司，致力于通过创新的基因疗法治疗患有严重和危及生命的罕见疾病患者，该公司宣布已收到美国食品和药物管理局（FDA）对OTL-103再生医学先进疗法（RMAT）指定。Orchard的OTL-103是基于体外自体造血干细胞（HSC）的基因治疗，用于治疗Wiskott-Aldrich综合征（WAS）。该项治疗产品由意大利米兰的San Raffaele-Telethon基因治疗研究所（SR-Tiget）合作开发。

关于维斯科特 - 奥尔德里奇综合症和OTL-103

维斯科特 - 奥尔德里奇综合症（WAS）是一种威胁生命的遗传性免疫疾病，其特征在于自身免疫，湿疹，血小板数量和功能异常。

WAS表现为复发性，严重感染和严重出血事件，导致死亡。

OTL-103是一种基于体外，自体，造血干细胞的基因疗法，在米兰的San Raffaele-Telethon基因治疗研究所（SR-Tiget）开发，用于治疗Orchard于2018年4月从GSK获得的WAS。

关于Orchard Therapeutics

Orchard Therapeutics是一家商业阶段生物制药公司，致力于通过创新的基因疗法改变患有严重和危及生命的罕见疾病患者的生活。

Orchard的研发管线（图片来源：Orchard官方网站）

Orchard目前在英国和美国设有办事处，包括伦敦，旧金山和波士顿。